Eksperyment kliniczny
Eksperyment kliniczny, znany jako kliniczne badanie eksperymentalne, to badanie naukowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa produktów leczniczych oraz technik medycznych. Złotym standardem w tej dziedzinie są randomizowane kontrolowane badania kliniczne (RCT).
Charakterystyka badań klinicznych
Badania kliniczne interwencji terapeutycznych powinny być prowadzone zgodnie z określonymi zasadami:
- Duża, zróżnicowana grupa pacjentów.
- Randomizacja uczestników.
- Podwójnie ślepa próba dla wyeliminowania efektu placebo.
Aspekty etyczne tych badań regulują Deklaracja Helsińska oraz komisje bioetyczne.
Fazy eksperymentu klinicznego
- Badania przedkliniczne: in silico, in vitro, in vivo.
- Faza 0: Badania na małej grupie (10-15 osób) w celu wczesnej oceny interakcji leku z organizmem.
- Faza I: Badania na zdrowych ochotnikach (20-80 osób) dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki.
- Faza II: Badania na większej grupie (20-300 osób) w celu oceny skuteczności.
- Faza III: Duże badania (powyżej 300 osób) dla pełnej oceny skuteczności.
- Faza IV: Badania po wprowadzeniu leku na rynek, oceniające długoterminowe bezpieczeństwo.
Wymagania przed rozpoczęciem badań
Przed rozpoczęciem badań w fazie I-III konieczne jest uzyskanie zgody:
- Ministerstwa Zdrowia.
- Centralnej Komisji Bioetycznej.
- Innych regulacyjnych urzędów.
W przypadku fazy IV wystarczy zgoda komisji bioetycznej.
Tendencyjność w publikacji wyników
Aby ograniczyć wybiórczość wyników, w USA wprowadzono obowiązek prerejestracji badań. Analizy wykazały, że badania finansowane przez firmy częściej wykazują pozytywne wyniki niż te finansowane przez organizacje non-profit. W celu poprawy jakości raportów z badań stworzono Deklarację CONSORT.
Polskie akty prawne dotyczące badań klinicznych
- Ustawa o badaniach klinicznych produktów leczniczych (2023).
- Prawo farmaceutyczne (2001).
- Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty (1996).
- Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej (2012).
- Rozporządzenie dotyczące badań klinicznych z udziałem małoletnich (2004).
Kluczowe pojęcia w interpretacji badań klinicznych
- Istotność kliniczna: Różnica w wynikach mająca znaczenie dla pacjenta.
- Analiza przeżycia: Ocena czasu przeżycia z uwzględnieniem niekompletnych danych.
- Mediana przeżycia: Czas przeżycia dla „środkowego” pacjenta w grupie.
- Krzywa przeżycia: Graficzne przedstawienie prawdopodobieństwa przeżycia.
- Ryzyko względne: Porównanie prawdopodobieństwa wystąpienia zdarzeń między grupami.
