Leki sieroce
Leki sieroce, znane jako orphan drugs, to produkty lecznicze, których koszt opracowania i wprowadzenia na rynek nie pokrywa się z przewidywaną sprzedażą. Dlatego producenci bez odpowiednich zachęt nie podejmują się ich produkcji. Leki te są przeznaczone do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanów chorobowych, które zagrażają życiu lub prowadzą do chronicznego ubytku zdrowia, występujących u nie więcej niż pięciu na 10 tysięcy osób w Unii Europejskiej. Ograniczona liczba pacjentów stwarza trudności w przeprowadzaniu badań klinicznych tych leków.
Zachęty do produkcji
Przemysł farmaceutyczny niechętnie inwestuje w opracowywanie leków sierocych, ponieważ przewidywany zwrot z inwestycji jest zbyt niski. Przykłady z USA i Japonii pokazują, że istotną zachętą do produkcji tych leków jest możliwość uzyskania wyłączności rynkowej na określony czas, co pozwala na częściowe odzyskanie zainwestowanych środków.
Choroby rzadkie
Leki sieroce są stosowane w diagnostyce, zapobieganiu i leczeniu chorób rzadkich, których częstość występowania nie przekracza 5 na 10 tysięcy osób. Według Światowej Organizacji Zdrowia istnieje od 5000 do 8000 takich chorób, z czego około 70% występuje wyłącznie u dzieci.
