Eksperyment kliniczny

Eksperyment kliniczny

Eksperyment kliniczny, znany jako kliniczne badanie eksperymentalne, to badanie naukowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa produktów leczniczych oraz technik medycznych. Złotym standardem w tej dziedzinie są randomizowane kontrolowane badania kliniczne (RCT).

Charakterystyka badań klinicznych

Badania kliniczne interwencji terapeutycznych powinny być prowadzone zgodnie z określonymi zasadami:

• Duża, zróżnicowana grupa pacjentów.
• Randomizacja uczestników.
• Podwójnie ślepa próba dla wyeliminowania efektu placebo.

Aspekty etyczne tych badań regulują Deklaracja Helsińska oraz komisje bioetyczne.

Fazy eksperymentu klinicznego

• Badania przedkliniczne: in silico, in vitro, in vivo.
• Faza 0: Badania na małej grupie (10-15 osób) w celu wczesnej oceny interakcji leku z organizmem.
• Faza I: Badania na zdrowych ochotnikach (20-80 osób) dotyczące bezpieczeństwa i farmakokinetyki.
• Faza II: Badania na większej grupie (20-300 osób) w celu oceny skuteczności.
• Faza III: Duże badania (powyżej 300 osób) dla pełnej oceny skuteczności.
• Faza IV: Badania po wprowadzeniu leku na rynek, oceniające długoterminowe bezpieczeństwo.

Wymagania przed rozpoczęciem badań

Przed rozpoczęciem badań w fazie I-III konieczne jest uzyskanie zgody:

• Ministerstwa Zdrowia.
• Centralnej Komisji Bioetycznej.
• Innych regulacyjnych urzędów.

W przypadku fazy IV wystarczy zgoda komisji bioetycznej.

Tendencyjność w publikacji wyników

Aby ograniczyć wybiórczość wyników, w USA wprowadzono obowiązek prerejestracji badań. Analizy wykazały, że badania finansowane przez firmy częściej wykazują pozytywne wyniki niż te finansowane przez organizacje non-profit. W celu poprawy jakości raportów z badań stworzono Deklarację CONSORT.

Polskie akty prawne dotyczące badań klinicznych

• Ustawa o badaniach klinicznych produktów leczniczych (2023).
• Prawo farmaceutyczne (2001).
• Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty (1996).
• Rozporządzenie Ministra Zdrowia w sprawie Dobrej Praktyki Klinicznej (2012).
• Rozporządzenie dotyczące badań klinicznych z udziałem małoletnich (2004).

Kluczowe pojęcia w interpretacji badań klinicznych

• Istotność kliniczna: Różnica w wynikach mająca znaczenie dla pacjenta.
• Analiza przeżycia: Ocena czasu przeżycia z uwzględnieniem niekompletnych danych.
• Mediana przeżycia: Czas przeżycia dla „środkowego” pacjenta w grupie.
• Krzywa przeżycia: Graficzne przedstawienie prawdopodobieństwa przeżycia.
• Ryzyko względne: Porównanie prawdopodobieństwa wystąpienia zdarzeń między grupami.